中闻网 聚焦头条资讯 权威资讯门户网站

中闻网

首页 > 焦点资讯

焦点资讯

医患共同探讨罕见病筛查、诊疗和长期保障的“中国模式”

时间:2022-08-22 10:48:20 编辑:岳弘彬 来源:中国青年报

中国青年报客户端讯(中青报·中青网记者 夏瑾)目前,世界范围内已知的罕见病已超7000种。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%-0.1%的疾病。然而,其中一些疾病,如溶酶体贮积症(LSDs)中的戈谢病、庞贝病、法布雷病等,目前国内确诊患者仅数百人,不足总人口的百万分之一,与落地治疗人数为数千人的罕见病相比,更是典型的“超罕见病”。在8月21日召开的第二届赛诺菲罕见病高峰论坛上,中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授介绍了我国超罕见病患者的现状。

由于治疗超罕见病的药物研发和生产成本较高,患病人群极小,在量价挂钩的原则下,人均分摊的治疗费用远高于常见药物价格,这是超罕见病保障所面临的最大挑战之一。

近些年,多地已因地制宜,成功探索针对超罕见病的保障体系。以江苏省为例,去年7月,包括戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入江苏省医保报销范围,符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担。浙江、山东等地也在国家基本医保目录之外,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

第二届赛诺菲罕见病高峰论坛线上举办。主办方供图

论坛上,中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康指出,近年来,中国罕见病防治领域经历了重大变革和快速发展。然而当下,很多罕见病患者还面临着诊断难、治疗难、保障难的困境。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授表示:“如何改变原有的传统模式,有效串联医疗、医药和医保三个环节,探索创新形成‘三医联动’,尽最大可能保障超罕见病患者的长期管理和用药难题,是政府部门、医疗机构和社会组织需要思考的问题。”他建议,在基本医保做支撑的基础上,设立针对罕见病的专项支付方式,引入社会公益组织和企业等外部支持,并结合商保力量,从而形成“1 N”的多方保障模式。

在神经科学领域,因欧美人群与中国人群存在人种异质性,补充针对中国人群的真实世界研究证据至关重要。京津神经免疫中心主任施福东教授呼吁,中国临床科研人员要创领神经免疫领域的研究,与多方合作更多早期研究和真实世界研究,让中国数据在国际科研界发出自己的声音,造福更多中国患者。

北京协和医院神经科徐雁教授认为,推动多发性硬化患者实现早诊、早治非常必要。在缓解期进行规范化的疾病修正治疗,能够降低致残率,给患者带来更好的预后。她呼吁患者重视疾病修正治疗,做好定期随访与慢病管理,以便更好地控制病情,早日奔赴新生活。

本届论坛以“呐罕·无畏”为主题,集聚国内外罕见病领域的临床专家和患者组织代表,共同探讨罕见病筛查、诊疗和长期保障生态体系的“中国模式”。

责任编辑:齐征

来源:中国青年报客户端